市場規模
ホモシスチン尿症の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率3%で成長すると予測されている。
ホモシスチン尿症市場は、IMARCの最新レポート「ホモシスチン尿症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。ホモシスチン尿症は、主に特定のアミノ酸、特にメチオニンの分解能力に影響を与えるまれな遺伝性疾患である。ホモシスチン尿症の最も一般的なタイプは、シスタチオニンβ合成酵素（CBS）と呼ばれる酵素の欠乏によって引き起こされます。これにより、血中および尿中のホモシステインやその他の関連物質が過剰に生成されることがあります。ホモシスチン尿症の症状は多岐にわたり、発育遅延、知的障害、発作、視覚障害、胸部の奇形、骨の異常発育、血栓形成などが含まれます。また、患者によっては、体重増加の遅れ、運動障害、手足の細さ、目の水晶体の脱臼、発作、近視などの症状が現れることもあります。ホモシスチン尿症の診断は通常、患者の病歴、徴候、身体検査に基づいて行われます。また、血液検査により体内のアミノ酸濃度の上昇を測定することもあります。医療従事者は、患者の疾患診断を確定するために、遺伝子検査、肝生検、肝酵素検査など、さらにさまざまな検査を行うこともあります。
酵素の正常な機能を妨げる遺伝子変異を引き起こす遺伝性疾患の症例が増加していることが、ホモシスチン尿症市場を主に牽引しています。この他にも、ホモシステインの血中濃度を低下させ、症状の緩和をもたらすビタミンB6や葉酸サプリメントの普及も市場の成長を促進しています。さらに、メチオニン摂取量の少ない食事、アルコールの摂取を避ける、有酸素運動や筋力トレーニングを行うなど、生活習慣の改善を推奨する動きが活発化しており、患者の生活の質を向上させ、病気の進行を遅らせるという観点からも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、重篤な疾患におけるアミノ酸のレベル上昇を抑制できる新たな治療法を開発するために、さまざまな主要企業が研究開発活動に多額の投資を行っています。これにより、市場の成長はさらに加速しています。また、CBS酵素を循環系に導入し、ホモシステイン濃度を低下させることを目的としたペグチバチナーゼによるPEG化遺伝子組み換え酵素補充療法が新たに普及しつつあり、今後数年間でホモシスチン尿症市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるホモシスチン尿症市場を徹底的に分析しています。これには、治療法、市場、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も予測しています。この報告書によると、ホモシスチン尿症の患者数が最も多いのは米国であり、その治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。本レポートは、メーカー、投資家、事業戦略担当者、研究者、コンサルタント、およびホモシスチン尿症市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっています。
最近の動向：
2024年2月、Synlogic, Inc.は、前臨床モデルにおけるSYNB1353の開発と活性、および古典的ホモシスチン尿症（HCU）の食事モデルにおいてホモシスティンの前駆体であるメチオニン（Met）を正常に低下させることにより、健常ボランティアにおける安全性、耐容性、および臨床的機序の証拠を実証したことを説明する原稿の発表を発表した。
2023年12月、Travere Therapeutics, Inc.は、HCUの治療薬として評価されている新しい酵素補充薬ペグティビターゼの国際的な無作為化第3相臨床試験であるHARMONY試験の被験者募集を開始したと発表した。
2023年4月、Aeglea BioTherapeutics, Inc.は、HCUの治療を目的とした、総ホモシステインの過剰なレベルを下げることを目的とした新しい組換えヒト酵素であるペグタルビライアの第1/2相臨床試験の中間結果を発表した。
主なハイライト：
ホモシスチン尿症の世界的発生率は、臨床記録に基づく推定値で10万人に0.82人、新生児スクリーニングに基づく推定値で10万人に1.09人です。
米国では、ホモシスチン尿症は人口10万人あたり約1人の割合で発生しています。
古典的ホモシスチン尿症は、世界中で20万人から33万5000人に1人の割合で発症しています。
アイルランド（6万5000人に1人）、ドイツ（1万7800人に1人）、ノルウェー（6400人に1人）、カタール（1800人に1人）など、一部の国では、この疾患の有病率が高いようです。
薬剤：
シスタダン（ベタイン無水物経口溶液）は、ホモシスティヌリ尿症の治療と過剰な血中ホモシステイン値の低下に使用されるメチル化薬です。成人患者は通常、1日あたり6グラムを3グラムずつ2回に分けて経口投与します。
ペグティバチナーゼは、古典的ホモシスティヌリ尿症（HCU）の根本原因の治療を目的とした、PEG化組み換え酵素補充療法の試験薬です。前臨床試験では、ペグティバチナーゼが総ホモシステイン値を低下させ、臨床指標を向上させることが示されました。
ペグタルビライナーゼは、アミノ酸であるホモシステインとその二量体を消化することで、総ホモシステインの血漿レベルを低下させるよう設計された、新規の組み換えヒト酵素です。ペグタルビライナーゼは現在、古典的ホモシスチン尿症患者の治療を目的とした第1/2相臨床研究で調査されています。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
過去の、現在の、将来の疫学シナリオ
ホモシスチン尿症市場の過去の、現在の、将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来の実績
ホモシスチン尿症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、ホモシスチン尿症の現行治療薬および後期開発段階にあるパイプラインの薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ホモシスチン尿症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ホモシスチン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ホモシスチン尿症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – 上位7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別発生率（2018年～2034年）
7.5.4 性別発生率（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 ホモシスチン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ホモシスチン尿症 – 未充足ニーズ
10 ホモシスチン尿症 – 治療の主要評価項目
11 ホモシスチン尿症 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるホモシスチン尿症治療薬の一覧
11.1.1 Cystadane（ベタイン） – Recordati
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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