レポート概要
脊髄性筋萎縮症治療の世界市場規模は、2021年に38億8,200万米ドルとなり、2022年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）18.6％で推移すると予測されています。市場は主に、脊髄性筋萎縮症（SMA）の発症率の上昇によって牽引されています。全米希少疾患機関（NORD）によると、脊髄性筋萎縮症（SMA）は、世界的にほぼ1万人に1人が罹患しているとされています。したがって、SMAの有病率の上昇とSMA治療のための遺伝子治療の承認は、市場の収益を上げる主要な要因の1つとなっています。SMA患者の治療には、理学療法、作業療法、呼吸機能モニタリングなどの対症療法や疾患修飾療法など、集学的な標準治療のアプローチが用いられています。米国食品医薬品局（FDA）は、世界初の疾患修飾療法であるSpinrazaを承認しました。この治療法は、患者さんの生存率を向上させ、有望な結果を示しています。このように、新たな疾患修飾療法の承認は、市場の成長を促進すると予想されます。
さらに、新規治療法に関する認知度の向上も、市場成長に大きく貢献する重要な要因です。例えば、2021年5月、Cure SMAは、研究者、患者とその介護者、臨床医を含むSMAコミュニティを再結成するために、アナハイムで2022 Annual SMA Conferenceを開催しました。この会議の下では、教育ワークショップ、研究者向けの基調講演、社会活動など、さまざまな活動が行われました。このような会議は、メーカーがSMAの人々とつながり、交流し、彼らの満たされていない治療ニーズを理解する機会を提供します。
新製品の開発は、臨床試験の成功率が低いため、新規参入者にとって困難な課題となっています。国立医学図書館によると、SMAの新薬開発中の臨床試験の成功率は10％です。例えば、2020年12月、F.ホフマン・ラ・ロシュ社は、2型および3型SMA患者に利益を与えることができなかったため、Olesoximの臨床開発プログラムを停止しました。このように、臨床試験の成功率の低さは、新薬開発に投資する新規参入者に不確実性をもたらし、それによって市場の成長を抑制しています。
1型は、高い有病率により市場を支配し、2021年には63.1%という最大の売上シェアを占めています。1型は、SMAの最も一般的な型の1つであり、SMAを発症して生まれた乳児の約60.0%がこの型を発症しています。SMA患者の治療のための新薬開発に企業がますます注力していることが、市場の成長を促進すると予測されます。2019年にZolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）を含むいくつかの治療薬が1型患者の治療のためにFDAによって承認されています。
さらに、1型セグメントは予測期間中に有利な成長を示すと予想されます。この成長は、強力な製品パイプラインの存在と研究活動の活発化に起因しています。例えば、2022年3月、ノバルティスAGは、患者へのゾルゲンスマ前投与の効果を評価するSPRINT試験の結果を発表しました。また、SMA1型患者を対象としたSTR1VE-EU、START、STR1VE-US試験のポストホックデータを発表し、患者が嚥下、会話、気道機能を維持できることが明らかになった。この結果は、医師が1型SMA患者に本剤を処方するよう促すことで、本剤の処方率を高め、セグメント成長の原動力になると予想されます。
医薬品セグメントは、幅広い製品が入手可能であることから、市場を支配し、2021年には75.9%の最大の売上シェアを占めました。現在、SMAの治療薬として、Spinraza（ヌシネルセン）およびEvrysdi（リスディプラム）の2剤がFDAによって承認されています。遺伝子治療と比較して、薬剤の研究開発にかかるコストが低く、入手が容易なことが、この分野の成長を促進しています。
遺伝子治療分野は、脊髄性筋萎縮症治療への普及が進んでいることから、予測期間中に最も速い年平均成長率（33.1%）で成長すると予想されています。SMAに関連する症状を管理するための新しい遺伝子治療製品の発売は、市場の成長を増大させます。例えば、ノバルティスAGが開発したゾルゲンマは、疾患の進行を制御するために使用される唯一のFDA承認遺伝子治療製品です。
スピンラザセグメントは市場を支配し、2021年に50.0%の最大の収益シェアを占めました。スピンラザは、小児および成人患者の治療に使用される処方薬である。経験豊富な医療専門家による髄腔内注射で投与されます。スピンラザは、イタリア、ノルウェー、オランダ、ルーマニア、クロアチア、ポーランドなどの一部の国によって、世界中で全額償還されています。このように、支持的な償還政策の存在が、この分野の成長を促進しています。
エブリシティ医薬品部門は、予測期間中に大きな成長を遂げると予想されています。この薬剤は、生後2カ月以上のSMA患者の生存率を向上させることが期待されています。2019年にFDAによってオーファン医薬品に指定されました。現在、Highmark（Medicare）、Aetna、Anthem、BCBS Alabama、Cigna、Florida Blue（BCBS FL）、HealthPartners、United Healthcare、Colorado、Connecticut、HCSCなど多くの公的および民間保険会社がSMA患者の治療用としてエブリシティに保険を適用することが可能です。保険適用が可能なため、開業医はこの薬剤の患者への処方を促し、それによってエブリスディの採用が進みました。
注射剤セグメントは市場を支配し、2021年に73.7％の最大の収益シェアを占めました。これは、この投与経路に関連する高い標的特異性と有効性に起因するものです。承認されたSMA治療薬の大半は、経験豊富な医師によって静脈内投与されます。例えば、SPINRAZAは、1回12 mg（5mL）の懸濁液を推奨用量として患者に静脈内投与されます。さらに、ゾルゲンマも5.5mlの患者用量を静脈内投与されます。
経口剤は、他の投与経路と比較して、非侵襲性、消化のしやすさ、痛みの回避、汎用性、副作用の少なさなどの利点があるため、予測期間中に最も急速に成長する分野であると考えられています。現在、小児SMA患者の治療薬としてFDAに承認されている経口投与薬は、エブリスディのみです。
北米が市場を支配し、2021年には73.6%の収益シェアを占めました。SMA疾患の有病率の高まりと治療薬への支出の増加が、同地域の優位性の主な要因となっています。例えば、米国では約10,000～25,000人の子どもや大人がSMAを患っており、また、SMA Canadaによると、カナダでは2022年7月時点で約700人がこの疾患を抱え、現在30人の患者がSpinrazaの投与を受けているとのことです。
アジア太平洋地域では、予測期間中に年平均成長率35.9%を記録すると予想されています。同地域の成長は、同地域における新規プレイヤーの参入に起因しています。例えば、2020年3月、日本の厚生労働省は、ノバルティスAGが開発した遺伝子治療薬候補のゾルゲンマ（onasemnogene abeparvovec）を日本の小児患者に対する治療薬として承認しました。この承認は、地域の市場成長にプラスの影響を与えると予想されます。
主要企業および市場シェアの考察
主要企業は、市場シェアを獲得するために、ライセンス契約などの成長戦略に注力しています。例えば、2022年1月、バイオジェンとイオニス・ファーマシューティカルズ・インクは、SMA患者の治療を目的とした別の実験薬BIIB115（アンチセンス・オリゴヌクレオチド）の開発についてライセンス契約を締結しました。BIIB115は、前臨床段階の実験的医薬品です。この契約は、バイオジェンのSMA治療薬のポートフォリオを強化するものです。世界の脊髄性筋萎縮症治療市場の有力企業には、以下のようなものがあります。
バイオジェン
ノバルティスAG
イオニス・ファーマシューティカルズ・インク
バイオヘブン・ファーマシューティカルズ
F. ホフマン・ラ・ロシュ社
サイトカイネティクス
スカラー・ロック社
PTCセラピューティック
NMDファーマA/S
本レポートでは、2018年から2030年までの世界、地域、国レベルでの収益成長を予測し、各小市場における最新の産業動向の分析を行っています。この調査のためにGrand View Research社は、世界の脊髄性筋萎縮症治療市場レポートをタイプ、治療法、薬剤、投与経路、地域に基づいて区分しています。
タイプ別展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
タイプ1
タイプ2
タイプ3
タイプ4
治療法の展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）
遺伝子治療
薬剤
薬剤の展望（売上高、USD M、2018年 – 2030年）
スピンラザ
ゾルゲンスマ(AVXS-101)
エブリスディ
その他
投与経路の展望（売上高、百万米ドル、2018年 – 2030年）
経口
注射剤
地域別の展望（売上高、百万米ドル、2018年 – 2030年）
北アメリカ
米国
カナダ
欧州
ドイツ
英国
フランス
イタリア
スペイン
アジア太平洋地域
日本
中国
インド
オーストラリア
韓国
中南米
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
MEA
南アフリカ共和国
サウジアラビア
UAE
【目次】
第1章 方法と範囲
1.1 市場のセグメンテーション
1.1.1 推計と予測のタイムライン
1.2 調査方法
1.3 情報の調達
1.3.1 購入したデータベース
1.3.2 GVRの社内データベース
1.3.3 セカンダリーソース
1.3.4 一次調査
1.3.5 一次調査の詳細
1.3.6 一次資料のリスト
1.4 情報またはデータ分析
1.4.1 データ分析モデル
1.5 市場形成と検証
1.6 モデルの詳細
1.6.1 コモディティフロー分析
1.6.1.1 アプローチ1：コモディティ・フロー・アプローチ
1.6.1.2 アプローチ2：ボトムアップアプローチによる国別市場推計
1.7 世界市場 CAGRの算出
1.8 リサーチの前提条件
1.9 セカンダリーソースのリスト
1.10 略語のリスト
1.11 目的
1.11.1 目的1
1.11.2 目標2
1.11.3 目標3
1.11.4 目標4
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1 市場の概要
第3章 市場の変数、トレンド、スコープ
3.1 市場の系譜の展望
3.1.1 親市場の展望
3.2 規制の枠組み
3.3 普及・成長展望マッピング
3.4 パイプライン分析
3.5 市場ダイナミクス
3.5.1 市場ドライバー分析
3.5.2 市場拘束要因分析
3.6 PESTEL分析
第4章 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場 – タイプ別セグメント分析、2018年～2030年（USD Million)
4.1 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場。タイプ別ムーブメント分析
4.2 タイプ1
4.2.1 タイプ1市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.3 タイプ2
4.3.1 タイプ2の市場予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.4 タイプ3
4.4.1 タイプ3の市場推定・予測、2018年〜2030年（USD百万円）
4.5 タイプ4
4.5.1 タイプ4の市場推定・予測、2018年 – 2030年（USD百万円）
第5章 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場 – 治療別セグメント分析、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
5.1 脊髄性筋萎縮症治療の世界市場。治療動向分析
5.2 遺伝子治療
5.2.1 遺伝子治療市場の予測・予想、2018年 – 2030年（USD Million)
5.3 薬物療法
5.3.1 薬剤市場の推計と予測、2018年～2030年（USD Million)
第6章 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場 – 薬剤別セグメント分析、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
6.1 脊髄性筋萎縮症治療の世界市場。薬剤の動き分析
6.2 スピンラザ
6.2.1 スピンラザ市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
6.3 ゾルゲンスマ(AVXS-101)
6.3.1 ゾルゲンスマ（AVXS-101）市場の推計と予測、2018年 – 2030年（USD Million）
6.4 エヴリスディ
6.4.1 Evrysdi市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
6.5 その他
6.5.1 その他市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
第7章 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場 – 投与経路別セグメント分析、2018年 – 2030年 (米ドル・ミリオン)
7.1 世界の脊髄性筋萎縮症治療市場。投与経路の動き分析
7.2 経口
7.2.1 経口市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
7.3 注射剤
7.3.1 注射市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
…
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レポートコード：GVR-2-68038-626-4
