世界の遺伝子編集ツール市場は、2022年に58億米ドルに達し、2024年から2031年の予測期間中に年平均成長率18.7%で成長し、2031年には220億米ドルに達すると予測されている。
CRISPRセラピューティクスとバーテックス・ファーマシューティカルズは、ケリーCRISPR＆遺伝子編集技術ETFの一員であり、CRISPRに基づく米国初の市販治療薬を今年発売する予定である。Exa-celと呼ばれるこの治療薬は、鎌状赤血球症とβサラセミアに対する遺伝子編集治療薬で、CRISPRを利用した医薬品として初めて市場に出る可能性がある。
FDAは鎌状赤血球症の優先審査を認めており、2023年12月8日までに決定が下される見込みだ。承認されれば、ライフサイエンス産業革命における重要なマイルストーンとなり、将来の遺伝子編集プログラムに期待をかけることができる。バーテックス社はExa-celの開発、製造、商業化をグローバルに主導し、プログラムの費用と利益をCRISPRセラピューティクス社と60/40で世界的に分担している。
遺伝子編集ツールは、科学者に生物の遺伝物質を正確に改変する力を与える画期的な技術である。CRISPR-Cas9、TALEN、ZFNを含むこれらのツールにより、研究者は特定のDNA配列を前例のないレベルで正確に挿入、削除、改変することができる。
この画期的な技術は、医療、農業、バイオテクノロジーなどさまざまな分野に広く影響を及ぼし、標的治療の開発、遺伝子組み換え生物の作製、科学的知識の向上を可能にする。遺伝子編集ツールは、遺伝性疾患に対処し、作物の収量を向上させ、遺伝学と個別化医療の未来を形作るイノベーションを推進する計り知れない可能性を秘めている。
さらに、様々な産業における遺伝子編集ツールの急速な進歩と採用、市場プレイヤーによる投資の増加は、予測期間にわたって市場を牽引すると予想される要因である。
市場動向
血液疾患に対するin vivo RNAベース遺伝子編集モデルの開発研究の増加が市場成長を牽引すると期待される
2023年7月27日、フィラデルフィア小児病院（CHOP）とペンシルバニア大学ペレルマン医学部の研究チームが、血液疾患の治療のために遺伝子編集ツールを体内に直接投与するモデルの作成に成功した。この開発により、体内の病的な血液細胞を直接改変する道が開かれ、血液疾患の治療に大きなブレークスルーがもたらされる可能性がある。
研究者らは実験において、CRISPRベースの遺伝子編集ツールを用いてマウスの血液細胞の遺伝子を改変し、その結果は有望であった。この画期的な成果は、生体外遺伝子編集が不要になる可能性があるという点で特に重要である。このプロセスでは、細胞を体外に取り出し、研究室で編集した後、体内に戻す必要がある。一方、生体内での遺伝子編集は、血液疾患の治療において、より効率的で侵襲の少ないアプローチとなる可能性がある。
したがって、上記の要因により、予測期間中、市場は拡大すると予想される。
悪性非ホジキンリンパ腫に対するPD-1ノックアウトによるCD19を標的とした同種CRISPRベースCAR-T療法の臨床成績の増加が市場成長を促進すると予想される。
2022年12月、Caribou Biosciences社は、治療が困難な侵攻性非ホジキンリンパ腫のCD19を標的とする同種CRISPRベースCAR-T療法の米国での試験で良好な結果を発表した。この治療法は、がん細胞が免疫系を回避するために利用することがあるPD-1遺伝子を無効にする第二の遺伝子改変も特徴としている。この治療法は概して忍容性が高く、安全性プロファイルも許容範囲内であった。
参加者6人を対象とした第1相試験では、最初に全員が完全寛解を示した。参加者のうち2人は1年後も病気の徴候がなく、現在も試験でモニターされている。カリブー・バイオサイエンスの製品は、この初期データに基づいて、FDAからRMAT（再生医療先進治療）とファスト・トラックの指定を受けた。これは遺伝子編集と癌治療の分野における画期的な開発である。
CD19を標的とし、PD-1を不活性化するこの治療法の成功は、非ホジキンリンパ腫を対象とした第1相試験において、有望な安全性と有効性の結果を示している。CRISPR技術を用いて遺伝子を改変する能力は、個別化がん治療や標的がん治療の新たな可能性を開くものである。これらの知見を確認し、このアプローチの長期的な有効性を判断するには、さらなる研究と臨床試験が必要である。
遺伝子編集の分野は日進月歩であり、この画期的な治療法は、個別化された標的治療によってがん治療を一変させる可能性を秘めている。この治療法の長期的有効性を確立し、がん患者のための精密医療の新時代を切り開くには、さらなる研究と臨床試験が不可欠である。
希少作物における遺伝子編集における規制上の課題が市場成長の妨げになると予想される。
農作物における遺伝子編集は、国や地域によって規制環境が異なるため、希少作物における遺伝子編集技術の採用や導入の妨げになる可能性がある。ある種の希少作物は、その独特な遺伝子構成や限られた商業的価値のために、さらなる規制上の障害に直面する可能性がある。
たとえば欧州連合（EU）は、遺伝子編集作物や食品の規制について厳しいアプローチをとっており、その導入を事実上禁止している。対照的に、米国は規制の枠組みが緩やかである。このような違いは、異なる地域で活動する企業や研究者に課題をもたらす。
EUの厳しい規制は、欧州司法裁判所（ECJ）が2018年に下した、遺伝子編集は2001年の遺伝子組み換え作物指令の下で規制されなければならないという判決に由来しており、この指令は、別の種の遺伝子を使用する遺伝子組み換え作物（トランスジェニック作物など）を制限している。したがって、遺伝子編集作物や食品はEUでは禁止されている。
しかし、2022年9月、EU農相は、植物のDNAをより簡単かつ迅速に改変できる精密技術（シスジェニックス）の利点を認め、遺伝子編集に関する規則の改正を議論した。そのため、EUや米国など国や地域によって規制の枠組みが異なることは、作物への遺伝子編集技術の広範な導入と実施に課題をもたらす可能性がある。ハーモナイゼーションによって規制を合理化することは、遺伝子編集作物の効率的な開発と商業化を助け、よりアクセスしやすく、世界的に採用されるようにすることができる。
セグメント分析
世界の遺伝子編集ツール市場は、タイプ、アプリケーションエンドユーザー、地域に基づいてセグメント化される。
精密性と多用途性、費用対効果、迅速な開発、幅広い適用性、革新性、および投資により、タイプセグメントは遺伝子編集ツール市場シェアの約XX%を占めた。
CRISPR-Cas9は、”Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats and CRISPR-associated protein 9 “の略で、遺伝子研究と応用を一変させた画期的な遺伝子編集技術である。もともとはウイルス感染に対するバクテリアの自然な防御機構として発見されたが、科学者たちはこのシステムを利用して、さまざまな生物のDNA配列を正確に改変する強力なツールを生み出した。
CRISPR-Cas9の使いやすさ、手頃な価格、幅広い生物への適用可能性により、遺伝子編集は民主化され、研究者はかつては困難あるいは不可能であった問題に取り組むことができるようになった。遺伝子編集の可能性は計り知れないが、倫理的配慮や正確性・安全性の必要性は、遺伝子編集を利用する上で引き続き重要な点である。
さらに、2022年9月16日、CRISPRベースの技術を活用した治癒の可能性のある治療薬の開発に注力する臨床段階のゲノム編集のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社は、同社の2番目のin vivoゲノム編集候補であるNTLA-2002の進行中の第1/2相臨床試験の良好な中間結果を発表した。
NTLA-2002は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療薬として開発されているCRISPRの全身投与候補で、肝細胞のKLKB1遺伝子をノックアウトし、カリクレインタンパク質の産生を抑えるように設計されています。カリクレインの非制御的な活性はブラジキニンの過剰産生の原因であり、HAE患者において起こる、繰り返し起こり、衰弱させ、死に至る可能性のある腫脹発作を引き起こす。この中間データは、本日ドイツのベルリンで開催された2022年ブラジキニンシンポジウムで口頭発表された。
さらに、2022年6月14日、欧州血液学会（EHA）において、フィラデルフィア小児病院（CHOP）を含む研究者グループが、輸血依存性βサラセミア（TDT）および重症鎌状赤血球症（SCD）に対する治験治療薬に関する新たなデータを発表した。バーテックス・ファーマシューティカルズ社とCRISPRセラピューティクス社が開発したこの1回限りの治療法は、投与後3年まで効果が持続し、安全性プロファイルは自家移植と同等で、同種移植（ドナーからの移植）よりもはるかに安全である可能性が示された。
このアブストラクトでは、exa-cel（exagamglogene autotemcel）、以前はCTX001として知られていた、CRISPR遺伝子編集を利用して胎児ヘモグロビンの産生を促進し、両疾患に関連するヘモグロビンの欠陥遺伝子を修正する1回限りの治療薬に関する2つの臨床試験から得られた新しいデータが示されている。したがって、上記の要因から、この市場セグメントは予測期間中最大の市場シェアを占めると予想される。
地域別シェア
北米が2022年の市場シェアの約43.7%を占める、遺伝子編集株への投資、市場プレイヤー間の提携、新しい遺伝子編集システムの開発が要因
予測期間中、北米が最大の市場シェアを占めると予想される。これは、新しい遺伝子編集システムの開発、遺伝子編集ストックへの投資の増加、市場プレイヤー間のパートナーシップによるものである。
例えば、2023年2月、Moderna社は遺伝子編集研究を拡大するためにElevateBio社との提携を発表した。この提携は、塩基編集などライフエディット社独自の遺伝子編集技術を、モデナのmRNAプラットフォームとともに活用し、希少な遺伝性疾患などに対する永久的な治療法を生み出す可能性がある。
塩基編集とは、CRISPR技術を用いてDNAコードの塩基1つを改変するツールである。モデナは、ヒトゲノムの正確な改変を可能にするライフエディットのCRISPRベースのツールを用いて、両社が実施する前臨床研究に資金を提供する。このパートナーシップの目的は、将来の革新的な遺伝子治療を開発することである。この合弁事業は、遺伝子編集治療における進歩の可能性と、遺伝子編集分野における継続的な取り組みを浮き彫りにしている。
したがって、上記の要因により、北米地域が予測期間中最大の市場シェアを占めると予想される。
市場プレイヤー
同市場における主な世界的企業には、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Precision BioSciences、Synthego、Sangamo Therapeutics、Cellectis、Precigen、GenScript、Editas Medicine、Caribou Biosciencesなどが含まれる。
COVID-19の影響分析
COVID-19は遺伝子編集ツール市場に中程度の影響を与えている。このウイルスを理解し闘う緊急性が、急速な研究開発につながった。遺伝子編集ツールは、ウイルスの遺伝学の研究、診断テストの作成、潜在的な治療法の調査において重要な役割を果たした。遺伝子編集技術の一種であるmRNAベースのプラットフォームは、Pfizer-BioNTechやModernaのようなCOVID-19ワクチンの開発において極めて重要な役割を果たした。
これにより、新興感染症への対応におけるこれらのツールの可能性が浮き彫りになった。研究者たちは、既存の遺伝子編集技術を再利用してSARS-CoV-2を検出する診断テストを開発し、これらのツールの適応性と汎用性を実証した。
しかし、操業停止や規制は、特にCOVIDに関連しない分野の実験室作業や遺伝子編集研究に影響を与えた。この遅れにより、さまざまなプロジェクトの進展が遅れた。リソースはCOVID-19関連の研究に振り向けられ、資金と注意がひっ迫した。これにより、パンデミックとは無関係の遺伝子編集プロジェクトへの投資や進歩が制限される可能性がある。
厳密な試験を必要とすることが多い遺伝子治療の臨床試験は、患者の募集、モニタリング、規制プロセスの中断によって影響を受けた。ロックダウンは研究者間の協力やコミュニケーションにも支障をきたし、情報共有が遅れ、新たな知見の普及が遅れた。
ロシア・ウクライナ紛争分析
ロシアとウクライナの間で進行中の戦争は、科学研究や技術、特に遺伝子編集ツールに悪影響を及ぼす可能性がある。いずれかの国の研究機関、大学、研究所が紛争の影響を受けた場合、遺伝子編集研究を含む進行中の科学研究に支障をきたす可能性がある。研究者の移動、資源の利用可能性、国際的な共同研究者間のコミュニケーションが妨げられ、遺伝子編集プロジェクトの進展が遅れる可能性がある。
紛争時には、政府は防衛や安全保障のための資金を優先する傾向があり、その結果、科学研究など他の分野への投資が減少する可能性がある。このため、機器、施設、人材への資金提供を含め、遺伝子編集研究に利用できる資源が制限される可能性がある。
さらに、遺伝子編集ツールの進歩には国際的な協力が不可欠であるが、紛争によって、ロシアやウクライナを含むさまざまな国の研究者が、渡航制限、政治的緊張、コミュニケーションの課題などのために効果的に協力することがより困難になる可能性がある。
タイプ別
CRISPR-Cas9（クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復配列およびCRISPR関連タンパク質9）
転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALENs）
ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFNs）
用途別
医療治療
医薬品開発
農業および食品生産
生物学研究
合成生物学
その他
エンドユーザー別
バイオテクノロジー・製薬企業
学術・研究機関
受託研究機関
その他
地域別
北米
米国
カナダ
メキシコ
欧州
ドイツ
英国
フランス
イタリア
スペイン
その他のヨーロッパ
南米
ブラジル
アルゼンチン
その他の南米
アジア太平洋
中国
インド
日本
オーストラリア
その他のアジア太平洋地域
中東・アフリカ
主要開発
2022年3月21日、大手多国籍製薬会社のMerck KGaAは、ライフサイエンス部門のMilliporeSigmaを通じて、独自のCRISPRゲノム編集ツールの農業用途における有用性を実証するため、イスラエルのAgTech企業とユニークな共同研究およびライセンス契約を締結した。この契約は、CRISPRを含むゲノム編集技術を使用して植物の新品種を開発する破壊的企業であるイスラエルのBetterSeeds Ltd.に、同社の基盤となるCRISPR知的財産をライセンスするものである。
2023年2月22日、エレベート・バイオとモデナは、塩基編集と呼ばれるツールを用いた遺伝子編集療法の開発に注力するために提携した。このツールはDNAコードの1文字を変更することができ、提携は新たな治療法の開発を加速させることを目的としている。これを達成するため、モデナはノースカロライナ州に拠点を置くエレベート・バイオ社の子会社、ライフ・エディット・セラピューティクス社が主導する前臨床研究に資金を提供する。この研究は、CRISPR技術を用いて、希少な遺伝性疾患やその他の疾患に対する永久的な治療法を生み出す可能性のあるものである。この提携は、COVID-19ワクチンに採用されているのと同様の技術を用いた遺伝子編集ポートフォリオを拡大するためのモデナの努力の一環である。
【目次】
調査方法と調査範囲
調査方法
調査目的と調査範囲
定義と概要
エグゼクティブサマリー
タイプ別スニペット
用途別スニペット
スニペット：エンドユーザー別
地域別スニペット
ダイナミクス
影響要因
推進要因
血液疾患に対するin vivo RNAベース遺伝子編集モデルの開発研究の増加が市場成長を牽引すると予想される。
悪性非ホジキンリンパ腫に対するPD-1ノックアウトによるCD19を標的とした同種CRISPRベースCAR-T療法の臨床成績の増加が市場成長を促進すると予想される。
阻害要因
希少作物における遺伝子編集における規制上の課題が市場成長の妨げになると予想される。
機会
XX
インパクト分析
産業分析
ポーターの5フォース分析
サプライチェーン分析
価格分析
規制分析
パイプライン分析
COVID-19の分析
COVID-19の分析
COVID-19前のシナリオ
COVID-19中のシナリオ
COVID-19後のシナリオ
COVID-19中の価格ダイナミクス
需給スペクトラム
パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
メーカーの戦略的取り組み
結論
タイプ別
はじめに
市場規模分析および前年比成長率分析（%）：タイプ別
市場魅力度指数：タイプ別
CRISPR-Cas9（クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復およびCRISPR関連タンパク質9） *
導入
市場規模分析と前年比成長率分析(%)
転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALENs）
ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFNs）
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
www.globalresearch.jp/contact
資料コード： BT6765-datam
